Patisiran | |
(3'-5 ') G- U -AA- C - C -AAGAG- U -A- U - U - C - C -A- U -dT-dT (5'-3') dT-dT-CA - U -UGGUUCUCA- U -AAGGUA |
|
Identificare | |
---|---|
N o CAS | |
Proprietăți chimice | |
Formula brută |
C 412 H 480 N 148 O 290 P 40 [Izomeri] |
Masă molară | 13,383,9877 ± 0,4799 g / mol C 36,97%, H 3,61%, N 15,49%, O 34,67%, P 9,26%, |
Unități de SI și STP, cu excepția cazului în care se prevede altfel. | |
Patisiran este un medicament pentru tratamentul pacienților cu transtiretină amiloidoză ereditară (hATTR). Se bazează pe un acid ribonucleic mic care interferează (ARNp) și este primul reprezentant al acestei clase de substanțe care primește autorizația de introducere pe piață (FDA în august 2018).
Se leagă în mod specific de o secvență de ARN mesager responsabilă de producerea unei forme anormale de transtiretină și astfel împiedică exprimarea acesteia. Acest lucru se datorează faptului că, datorită unui proces natural numit interferență ARN (iARN), provoacă apoi defalcarea ARN-ului mesager în ficat, ceea ce duce la o reducere a nivelului de transtiretină din sânge și la o scădere a depozitelor de amiloid în țesuturi.
Îmbunătățește simptomele, în special neurologice, ale bolii. Permite regresia hipertrofiei ventriculare stângi și îmbunătățește parametrii hemodinamici.
Cele mai frecvente reacții adverse sunt reacțiile legate de perfuzie, care apar într-unul din cinci cazuri, și edemul periferic.
Patisiran a fost dezvoltat de compania Alnylam sub formă de nanoparticule lipidice pentru injecție intravenoasă și comercializat sub numele de Onpattro. Costul estimat al tratamentului este de 345.000-450.000 USD pe an.
Alte tratamente pentru transtiretină amiloidoză: