Nusinersen , vândută sub numele de Spinraza, este un medicament folosit în tratamentul atrofia musculară spinală 5q asociată cu o deleție sau o mutație a genei SMN1 a cromozomului 5 . Este o oligonucleotidă antisens care se leagă de ARN-ul pre-mesager al genei SMN2. Va permite creșterea producției de proteină SMN (proteina de supraviețuire a neuronului motor). Acest lucru face posibilă compensarea lipsei de proteină SMN la pacienții afectați (proteină produsă în mod normal în cantități mari de gena SMN1)
Medicamentul este administrat prin injecție intratecală direct în sistemul nervos central (unde se află neuronii motori).
În studiile clinice, medicamentul a oprit progresia bolii. La aproximativ 60% dintre sugarii cu atrofie musculară spinală de tip 1 , medicamentul a îmbunătățit în mod semnificativ funcția motorie direct în sistemul nervos central .
Au fost raportate cazuri de comunicare a hidrocefaliei , care nu au legătură cu meningita sau sângerarea, la pacienți, inclusiv copii tratați cu această moleculă.
Pentru unele cazuri de hidrocefalie comunicantă, a fost necesară implantarea unui șunt ventriculoperitoneal (DVP).